La terapia génica es un campo innovador de la medicina que busca tratar enfermedades mediante la modificación o corrección de los genes defectuosos en las células del cuerpo.
Aunque todavía está en desarrollo, se vislumbra un futuro prometedor en el que esta técnica revolucionaria pueda tratar una amplia variedad de enfermedades.
¿Cómo funciona la terapia génica?
La terapia génica es un tratamiento complejo. En esencia, para llevarla a cabo se siguen estos pasos:
- Identificación del gen defectuoso: en primer lugar, los investigadores identifican el gen responsable de la enfermedad que se desea tratar. Esto implica estudiar el genoma de los individuos afectados y analizar las alteraciones genéticas.
- Introducción del material genético: una vez identificado el gen defectuoso, se introduce material genético modificado en las células del paciente. Esto se realiza mediante diferentes técnicas, como vectores virales, actualmente, los más utilizados. Los vectores virales son virus modificados que actúan como transportadores seguros para llevar el material genético al interior de las células.
- Integración del gen: una vez dentro de las células, el material genético modificado se integra en el ADN de las células del paciente.
- Producción de proteínas funcionales: una vez que el gen modificado se integra correctamente, las células comienzan a producir proteínas funcionales.
Por último, estas proteínas reemplazarían las versiones defectuosas o ausentes de los genes y, como resultado, se restaura la función celular normal.
¿Qué enfermedades se podrían tratar con terapia génica?
La terapia génica tiene el potencial de tratar una amplísima variedad de enfermedades, si bien su aplicación se encuentra más avanzada solo en algunas áreas. Estas son algunas de ellas:
- Inmunodeficiencias hereditarias: la terapia génica puede corregir mutaciones genéticas responsables de trastornos del sistema inmunitario, como la inmunodeficiencia combinada grave (SCID), permitiendo que los pacientes desarrollen un sistema inmunológico funcional.
- Trastornos sanguíneos hereditarios: la terapia génica ha mostrado buenos resultados en el tratamiento de enfermedades como la anemia de células falciformes y la talasemia, corrigiendo los defectos genéticos que afectan la producción de glóbulos rojos.
- Enfermedades oculares hereditarias: algunas enfermedades oculares hereditarias, como la retinosis pigmentaria, pueden ser tratadas mediante terapia génica. Esta técnica busca restaurar la función de las células fotorreceptoras en la retina para mejorar la visión.
- Cáncer: la terapia génica también se está explorando como un enfoque prometedor para tratar el cáncer. Se utilizan diferentes estrategias, como la introducción de genes supresores de tumores o la modificación de células del sistema inmunitario para que reconozcan y destruyan las células cancerosas.
En definitiva, la terapia génica tiene el potencial de transformar radicalmente la forma en que se abordan las enfermedades genéticas y hereditarias. Precisamente estas suelen ser enfermedades para las que existen pocas opciones terapéuticas, por lo que, en el futuro, esta técnica podría contribuir a mejorar la calidad de vida de miles de personas en todo el mundo.